Isaac da Costa Almeida, um menino de apenas 5 anos, enfrenta sérias dificuldades para correr e brincar com os colegas devido à Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética rara que causa a degeneração progressiva dos músculos. Essa doença não só compromete a mobilidade, mas também afeta o funcionamento do coração e dos pulmões, reduzindo a expectativa de vida dos afetados, que pode variar entre 15 e 30 anos. No entanto, uma nova esperança surge com a introdução do Elevidys, um medicamento que custa aproximadamente R$ 17 milhões e agora está no centro de uma discussão no Supremo Tribunal Federal (STF).
Apesar de a DMD poder ser identificada através de exames que podem ser feitos ao nascimento, os primeiros sintomas costumam se manifestar apenas a partir dos 5 anos. Atualmente, não há cura disponível para esta condição. De acordo com informações da União, mais de 55 ações judiciais estão sendo contestadas para assegurar o acesso ao Elevidys, sendo que 13 delas já receberam decisões liminares favoráveis. Contudo, 11 dessas determinações ainda dependem da aquisição do medicamento pelo Ministério da Saúde, o que está em processo de avaliação e deve avançar após a próxima audiência de conciliação no STF marcada para o dia 30 de setembro.
Regiane Pereira da Silva, mãe de Isaac, relata que as dificuldades do menino começaram a ser percebidas logo nos primeiros anos de vida. Ela notou sinais de problemas de fala, rigidez muscular na panturrilha e dificuldades motoras. A sua família, residente em Unaí, minas gerais, inicialmente não obteve um diagnóstico claro até que buscaram a ajuda de um neurologista em 2021. Regiane expressa a dor da incerteza: “Desde então, só recebíamos notícias ruins. Não conhecíamos o Elevidys, e a cada consulta, eu ouvia algo desanimador.”
O tratamento de Isaac é feito em sua cidade e também em um hospital especializado em Brasília. A fisioterapeuta do garoto alertou os pais de que, sem a medicação específica disponível apenas nos Estados Unidos, Isaac poderia enfrentar limitações graves em sua mobilidade antes dos 7 anos. Isso pressiona a família a lutar pela obtenção do Elevidys, que poderia transformar a vida do menino.
O neurologista Maciel Pontes enfatiza a urgência no tratamento da DMD. Ele observa que o Elevidys deve ser administrado antes que a criança complete 7 anos para que seu efeito de retardamento da progressão da doença seja eficaz. “Após essa idade, a capacidade do medicamento de produzir efeitos positivos diminui significativamente, gerando uma pressão imensa sobre os familiares”, alerta Pontes. Embora o Elevidys represente uma nova esperança, ele esclarece que não é uma solução definitiva: “Ainda que seja uma dose única, envolve a necessidade de acompanhamento médico contínuo e a utilização de outros medicamentos, como corticoides, para um tratamento eficaz.”
Regiane também compartilhou que uma outra família com uma criança diagnosticada com Distrofia Muscular de Duchenne conseguiu levantar parte do valor necessário para o medicamento, com o apoio da União cobrindo a diferença. Para ajudar Isaac, os pais organizaram uma vaquinha online, incentivando doações para apoiar tanto o tratamento quanto a aquisição do remédio.
“Com o remédio, a vida de Isaac poderá ser muito diferente. Ele terá capacidade para correr, subir escadas, brincar e desfrutar de uma vida que pode ser considerada normal. Mesmo que a DMD seja uma parte permanente de sua vida, a progressão da doença poderá ser interrompida. O Elevidys poderia restaurar algumas das funções que a doença inibe. Ele poderá sonhar com um futuro, como se casar e ter uma família, que para mim, como mãe, é tudo que eu desejo”, conclui Regiane com esperança.
Entretanto, uma recente decisão judicial impediu temporariamente o fornecimento do medicamento. Embora uma determinação anterior da Justiça Federal tenha ordenado que a União providenciasse o Elevidys, uma decisão do ministro Gilmar Mendes do STF suspendeu todas as liminares relacionadas até que a conciliação em andamento seja finalizada. Isso reafirma a necessidade de discussão sobre o acesso ao tratamento, considerando também o desafio de alocar recursos no sistema único de saúde (SUS) adequadamente.
As audiências de conciliação, que têm sido essenciais para discutir opções como a importação do medicamento e a compra direta pelo Ministério da Saúde, continuam a ser realizadas. A primeira reunião ocorreu em 14 de agosto, onde foram abordados tópicos cruciais, incluindo exames de compatibilidade genética. A farmacêutica Roche Brasil, fabricante do Elevidys, demonstrou interesse em participar de um diálogo construtivo sobre opções de acesso, com a esperança de que a próxima audiência, programada para o dia 30 de setembro, traga avanços significativos para crianças como Isaac e muitas outras afetadas pela Distrofia Muscular de Duchenne.