Cancelamento do registro condicional do Elevidys
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a Roche anunciaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), medicamento usado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A decisão foi publicada no Diário Oficial da União e ocorreu a pedido da própria farmacêutica.
Motivos e implicações para pacientes
De acordo com a Anvisa, o cancelamento se baseia no entendimento de que os dados apresentados até o momento não atendem aos critérios regulatórios para manter o registro condicional no país. Apesar disso, a agência reforça que a Roche continua responsável pelo acompanhamento dos pacientes que já utilizaram o Elevidys, tanto em estudos clínicos quanto em programas existentes.
Entre os pacientes afetados estão crianças brasileiras que receberam o medicamento entre dezembro de 2024 e julho de 2025. O Elevidys havia recebido registro condicional em dezembro de 2024, com a exigência de apresentação futura de dados adicionais sobre eficácia e segurança.
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Fonte: atividadenews.com.br
Suspensão e alertas de segurança
Em julho de 2025, a Anvisa já havia suspendido a comercialização do Elevidys por meio da Resolução (RE) 2.813/2025, enquanto aguardava estudos complementares e respostas da Roche para avaliar os benefícios do medicamento. A suspensão foi motivada por relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados nos Estados Unidos.
Esses alertas graves também foram debatidos em audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, em junho deste ano.
Interação contínua entre Anvisa e Roche
Desde a suspensão, a Anvisa solicitou formalmente à farmacêutica a entrega de dados consolidados sobre segurança, com ênfase em insuficiência hepática aguda. A Roche apresentou informações complementares e mantém diálogo constante com a agência para cumprir as obrigações regulatórias do registro condicional.
Em nota, a Roche destacou seu compromisso com o programa clínico do Elevidys® e com a entrega das evidências necessárias. Ambas as partes reforçaram o compromisso com a saúde pública e decisões baseadas nas melhores evidências científicas disponíveis.
Contexto da Distrofia Muscular de Duchenne e avanços terapêuticos
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara que causa perda progressiva da massa muscular e fraqueza, resultante da deficiência na produção da distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.
Na mesma semana, em 13 de julho, a Anvisa aprovou o registro do Duvyzat (givinostate), outro medicamento indicado para pacientes com DMD. Os estudos clínicos indicam que o novo medicamento pode retardar a progressão da doença, representando uma nova alternativa terapêutica para os pacientes.