Apenas Três Hospitais no Brasil Realizam Terapia Gênica
O Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB) foi autorizado pelo Ministério da Saúde a implementar a terapia gênica, tornando-se a única instituição na região Centro-Oeste e a primeira com foco exclusivamente pediátrico no país a receber tal credenciamento. Essa conquista representa um passo significativo para o tratamento de doenças raras, permitindo que a unidade ofereça tratamentos de alta complexidade, com prioridade inicial para crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME).
Além do HCB, apenas o Hospital das Clínicas de Porto Alegre (RS) e o Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas (SP) têm permissão para realizar essa terapia no Brasil. A habilitação do HCB é um reflexo das novas diretrizes estabelecidas nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) do governo federal, que visam ampliar o acesso a medicamentos de alto custo, fundamentais para o atendimento de pacientes com doenças raras.
Transformação na Abordagem de Tratamento
“O PCDT agora inclui crianças de até seis meses, assegurando que tenham o direito ao tratamento com terapia gênica. No entanto, é crucial que a medicação seja administrada apenas em centros habilitados, que comprovem ter condições adequadas e profissionais capacitados para lidar com essa terapia,” explicou Janaína Monteiro, coordenadora do serviço de neuropediatria do HCB.
Para conseguir a certificação, o hospital precisou demonstrar que sua infraestrutura estava adequada, incluindo a existência de uma Unidade de Terapia Intensiva (UTI) e suporte de fisioterapia. A equipe técnica, composta por médicos, enfermeiros e farmacêuticos, passou por treinamentos especializados para a administração da medicação. A primeira infusão do medicamento Zolgensma foi realizada em maio de 2025.
O Que é a Terapia Gênica?
A terapia gênica consiste em utilizar um vetor viral para corrigir o gene responsável pela produção da proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Este tratamento tem como objetivo interromper a progressão da AME, uma doença genética degenerativa que provoca a perda de movimento e a necessidade de ventilação mecânica. O diagnóstico precoce é vital, o que justifica a inclusão da AME na triagem neonatal do Distrito Federal desde 2021.
Monitoramento e Protocolo de Atendimento
Atualmente, o HCB monitora 50 pacientes diagnosticados com AME. Após o diagnóstico, uma equipe multiprofissional avalia se a criança é elegível para receber o Zolgensma. Esse processo envolve a realização de exames pré-infusionais que verificam as condições hepáticas e cardíacas do paciente. Após a infusão do medicamento, o acompanhamento semanal é imprescindível, com o uso de corticoides para avaliar a resposta clínica ao tratamento.
A unidade de saúde também recebe pacientes de outras partes do Brasil. Um exemplo é Romanna Duarte, uma menina de sete meses que viajou de Mossoró (RN) para receber o tratamento em Brasília. Ela apresentou os primeiros sintomas aos um mês e meio de vida e foi diagnosticada com AME pouco depois. A mãe, Rayanna Duarte, relatou que a resposta ao tratamento tem sido positiva.
“Estamos trabalhando com esse grupo de pacientes com foco no cuidado paliativo, apoiados por uma equipe multidisciplinar que é essencial. Antes, não tínhamos opções que pudessem modificar a doença. Poder oferecer essa terapia em um hospital público, através do SUS, realmente é um sonho,” finalizou Janaína Monteiro.