Suspensão por Precaução
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) decidiu suspender temporariamente a comercialização, distribuição, fabricação, importação e uso do medicamento de terapia gênica Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A medida foi tomada como precaução, após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos. A informação foi divulgada em uma edição extra do Diário Oficial, na quinta-feira, dia 24 de julho.
A suspensão permanecerá em vigor até que sejam esclarecidas todas as incertezas relacionadas à segurança do medicamento. Considerado um dos mais caros do mundo, Elevidys tem preço que pode alcançar R$ 17 milhões e é único capaz de retardar o avanço da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara e degenerativa.
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O Medicamento Mais Caro do Brasil
Elevidys é amplamente reconhecido como o medicamento mais caro disponível no Brasil, sendo o único tratamento para crianças com DMD. Sua utilização no Sistema Único de Saúde (SUS) teve início em fevereiro deste ano, com a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) estabelecendo um teto de R$ 11 milhões para o remédio. A distrofia muscular de Duchenne, que afeta predominantemente meninos, resulta da falta ou alteração da proteína distrofina, provocando fraqueza muscular que pode levar à perda progressiva das habilidades motoras, como subir escadas, correr e pular.
Relatos de Óbitos
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A decisão da Anvisa foi influenciada por novas informações do Food and Drug Administration (FDA), a agência reguladora dos Estados Unidos, que relatou três mortes associadas ao uso de produtos de terapia gênica. Desses, dois casos envolveram pacientes pediátricos com DMD tratados com Elevidys, além de um caso de um paciente adulto com Distrofia Muscular de Cinturas que utilizou um produto experimental baseado no mesmo vetor viral. O primeiro falecimento aconteceu em março, quando um jovem de 16 anos morreu após a utilização do remédio. A segunda vítima foi um adolescente de 15 anos. Ambos estavam em fase avançada da doença, o que caracteriza o uso off-label.
Os eventos foram acompanhados de evolução para insuficiência hepática aguda, resultando em desfecho fatal. É importante ressaltar que, enquanto a Sarepta Therapeutics detém o registro do Elevidys nos EUA, a Roche Farma Brasil é responsável pelo registro do medicamento no Brasil, concedido em dezembro de 2024.
Critérios de Uso no Brasil
No Brasil, o uso de Elevidys está restrito a crianças com DMD entre 4 e 7 anos que ainda conseguem andar. Em um comunicado, a Anvisa destacou que a atual restrição já exclui os pacientes que não conseguem caminhar, como aqueles que faleceram nos EUA. Apesar de os casos de morte terem ocorrido em pacientes que não são elegíveis para o tratamento no Brasil e não haver, até o momento, relatos de problemas associados à aplicação do medicamento aqui, a Anvisa optou pela suspensão temporária. Essa decisão é considerada cientificamente prudente e preventiva, levando em conta novos dados internacionais que indicam a possibilidade de hepatotoxicidade grave com desfechos fatais.
Assim, mesmo com a restrição controlada do uso no país e a experiência internacional que já abrange mais de 700 pacientes tratados sem óbitos na população deambuladora, a suspensão temporária do produto visa preservar a segurança dos pacientes e garantir que todas as informações sejam devidamente analisadas em parceria com a Roche.